帕克替尼

化合物

帕克替尼INN:Pacritinib[3]),商品名为Vonjo,是一种用于治疗骨髓纤维化抗癌药物[1][2]它是一种大环蛋白激酶抑制剂。它主要抑制JAK激酶2FMS样酪氨酸激酶3

帕克替尼
臨床資料
商品名英语Drug nomenclatureVonjo
其他名稱SB1518
核准狀況
给药途径By mouth
ATC碼
法律規範狀態
法律規範
识别信息
  • (16E)-11-[2-(1-Pyrrolidinyl)ethoxy]-14,19-dioxa-5,7,26-triazatetracyclo[19.3.1.12,6.18,12]heptacosa-1(25),2(26),3,5,8,10,12(27),16,21,23-decaene
CAS号937272-79-2
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
UNII
KEGG
ChEMBL
PDB配體ID
CompTox Dashboard英语CompTox Chemicals Dashboard (EPA)
化学信息
化学式C28H32N4O3
摩尔质量472.59 g·mol−1
3D模型(JSmol英语JSmol
  • c1cc2cc(c1)-c3ccnc(n3)Nc4ccc(c(c4)COC/C=C/COC2)OCCN5CCCC5
  • InChI=1S/C28H32N4O3/c1-2-13-32(12-1)14-17-35-27-9-8-25-19-24(27)21-34-16-4-3-15-33-20-22-6-5-7-23(18-22)26-10-11-29-28(30-25)31-26/h3-11,18-19H,1-2,12-17,20-21H2,(H,29,30,31)/b4-3+
  • Key:HWXVIOGONBBTBY-ONEGZZNKSA-N

常见的副作用包括腹泻血小板计数低、恶心贫血和腿部肿胀[2]

医疗用途

帕克替尼可用于治疗患有罕见形式的骨髓疾病(称为中度或高风险原发性或继发性骨髓纤维化)并且血小板(凝血细胞)水平低于50,000/µL的成年人[1][2]

历史

帕克替尼的有效性和安全性在一项研究中得到证实,该研究包括63名患有中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化和低血小板的参与者,他们每天两次接受200mg的帕克替尼或标准治疗。[2]有效性是根据从基线到第24周脾脏体积减少35%或更多的参与者的比例来确定的。[2]与标准治疗组的一名参与者(3%)相比,帕克替尼治疗组的九名参与者(29%)的脾脏体积减少了35%或更多。[2]

美国食品和药物管理局批准了帕克替尼优先审查快速通道孤儿药指定的申请。[2]

参考资料

  1. ^ 1.0 1.1 1.2 Vonjo- pacritinib capsule. DailyMed. 7 March 2022 [24 March 2022]. (原始内容存档于2022-03-24). 
  2. ^ 2.0 2.1 2.2 2.3 2.4 2.5 2.6 2.7 FDA approves drug for adults with rare form of bone marrow disorder. U.S. Food and Drug Administration. 1 March 2022 [3 March 2022]. (原始内容存档于2022-03-03).    本文含有此來源中屬於公有领域的内容。
  3. ^ World Health Organization. International nonproprietary names for pharmaceutical substances (INN). proposed INN: list 104 (PDF). WHO Drug Information. 2010, 24 (4): 386 [2023-02-05]. hdl:10665/74579 . (原始内容存档 (PDF)于2020-07-15). 

外部链接

  • Pacritinib. Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine. [2023-02-05]. (原始内容存档于2022-08-12).